Kā gēnu terapija var palīdzēt cistiskajai fibrozei?
Kā gēnu terapija var palīdzēt cistiskajai fibrozei?

Video: Kā gēnu terapija var palīdzēt cistiskajai fibrozei?

Video: Kā gēnu terapija var palīdzēt cistiskajai fibrozei?
Video: Kā pārliecināties, vai kaķu terapija palīdz pret vēdersāpēm? 2024, Septembris
Anonim

Gēnu terapija ietver pareizu kopiju pārsūtīšanu cistiskā fibroze transmembrānas vadītspējas regulatora (CFTR) DNS uz epitēlija šūnām elpceļos. CFTR klonēšana gēns 1989. gadā noveda pie CFTR principiāliem pētījumiem gēns pārnese in vitro un dzīvnieku modeļos.

Vai šādā veidā cistisko fibrozi var ārstēt ar gēnu terapiju?

Cistiskā fibroze ir ģenētiski slimība, kas izraisa gļotu uzkrāšanos pacienta plaušās. Turklāt slimība joprojām nav izārstēta. Tagad nozares kopums varētu palīdzēt atnest a gēnu terapija izstrādājusi Apvienotā Karaliste Cistiskās fibrozes gēnu terapija Klīnisko pārbaužu konsorcijs.

Papildus iepriekš minētajam, kā zinātnieki izārstē cistisko fibrozi? Zinātnieki ir atklājuši jaunu ārstēšanas veidu cistiskā fibroze (CF), kas ietver mākslīgo proteīnu piegādi pacientu plaušu šūnām, lai aizstātu bojāto cistiskā fibroze transmembrānas vadītspējas regulatora (CFTR) proteīns.

Pēc tam rodas jautājums, cik veiksmīga ir cistiskās fibrozes gēnu terapija?

Mutācija izraisa plaušu un gremošanas sistēmas aizsērēšanu ar lipīgām gļotām. Mērķis gēnu terapija cistiskās fibrozes ārstēšanai ir nomainīt bojāto CFTR gēns ar strādājošu. Salīdzinot ar placebo, smidzinātāja ievadītā pieeja parādīja nelielu, bet nozīmīgu plaušu funkcijas uzlabošanos (3,7%).

Kāpēc cistiskā fibroze ir labs kandidāts gēnu terapijai?

Cistiskā fibroze ir viens gēns traucējumi tiek uzskatīti par labs kandidāts gēnu terapijai jo ietekmē gēns ir zināms, mērķa audi, plaušas, ir pieejami un mazāk nekā 50% gēns nodošana var dot klīnisku labumu.

Ieteicams: